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治療・臨床試験（治験）・取組み
治療一覧
| 対象 | 商品名 | 一般名 | 実績数 | 企業名 |
|---|---|---|---|---|
| 白血病・リンパ腫 | キムリア | チサゲンレクルユーセル | 12例 | ノバルティス ファーマ株式会社 |
| 脊髄性筋萎縮症 | オナセムノゲン アベパルボベク | 2例 | ノバルティス ファーマ株式会社 |
臨床試験（治験）一覧
成育医療研究センターでは、以下の治験、臨床試験を実施しています。
| 試験名 | 対象疾患 | 実施診療科 | 実績数 |
|---|---|---|---|
| αβT & B細胞除去ハプロ移植 | HLA一致移植ドナー不在の造血異常症（SCID、ファンコニ貧血 等） | 小児がんセンター | 1例 |
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたSRP-9001の第3相試験（治験） | 4-7歳の歩行可能なDMD | 神経内科 | 2例 |
| 血友病B患者を対象としたPF-06838435の第3相試験（治験） | 中等症から重症の血友病B | 血液内科 | 1例 |
取組み一覧
| 項目名 | 成果物名 | 内容 | 共同実施機関 |
|---|---|---|---|
| マニュアル | アデノ随伴ウイルスベクターを用いたin vivo遺伝子治療のカルタヘナ法第一種使用規程対応マニュアル 第2版（2024年3月1日版） | カルタヘナ法に準拠したうえで安全かつ円滑に遺伝子治療を進めていくための実践的なマニュアル | 一般社団法人 日本小児神経学会 |
| マニュアル | カルタヘナ法第一種使用規程対応マニュアル - 治療施設における遺伝子組換え生物の適正使用について | 医療機関においてアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療を適切に実施するための具体的な考え方や対応を示したマニュアル | 国立精神・神経医療研究センター |
| アンケート調査 | 重症免疫不全症に対する新生児オプショナルスクリーニングに関するアンケート調査 | 県、市、特別区等の地方自治体における予防接種担当部署を対象とした免疫不全症新生児スクリーニングのアンケート調査 | なし |
| 一般向けコンテンツ | わかる遺伝子細胞治療 | 遺伝子や遺伝子細胞治療に関する一般向け資料 | なし |
診療実績
| | 2020 | |
|---|---|---|
| Ex vivo遺伝子治療の支援及び細胞調製 | B細胞性急性リンパ芽球性白血病 | 5 |
| 非ホジキンリンパ腫（治験） | 1 | |
| In vivo遺伝子治療の支援 | 血友病B（治験） | 1 |
| 脊髄性筋萎縮症 | 1 | |