小児・AYA世代の難治性B細胞性急性白血病に対しブリナツモマブを使用した新たな移植後再発予防治療の可能性を示唆

プレスリリースのポイント

• 本研究は、JCCGの造血細胞移植・免疫細胞療法委員会が主導し、全国85施設が参加しました。難治性または再発性のCD19陽性B-ALL³で、第一寛解期を除く病期に同種造血細胞移植を受けた患者さんを対象に、移植後早期（30〜100日以内）にブリナツモマブを2コース（各4週間）投与し、その安全性を評価しました。
• 9人の患者さんが登録され、67%が予定された2コースの治療を完遂しました。Grade3以上の重篤な副作用は一部に認められたものの、全体として許容可能な安全性が確認されました。また、治療中および観察期間中に再発や死亡は1例も報告されませんでした。
• 本成果は、造血細胞移植後の再発リスク低減に向けた新たな治療戦略として、ブリナツモマブの活用可能性を示す重要な一歩です。今後は更なる臨床試験を通じて有効性の検証が進められる予定です。

［3］CD19陽性B-ALLとは、B細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）の一種で、白血病細胞の表面にCD19というタンパク質が発現している状態のこと。

背景と目的

小児・AYAの難治性または再発性CD19陽性B-ALLに対し、造血細胞移植は重要な根治療法ではあるものの移植後再発リスクが依然として高く、移植後維持療法は未確立です。本試験では、移植後30～100日以内にブリナツモマブを2コース（各4週間）投与する移植後維持療法について、主にその安全性を評価することを目的としました。

研究手法と成果

本研究は、JCCGの造血細胞移植・免疫細胞療法委員会が主導し、全国85の小児がん治療施設が参加した多施設共同第I相臨床試験です。再発性/難治性CD19陽性B-ALLの小児およびAYA世代の患者さんを対象に、同種造血細胞移植後の早期（移植後30〜100日以内）に免疫療法薬ブリナツモマブを投与し、その安全性および実施可能性を検証しました。主要な評価項目は治療完遂率（66%以上で次の試験に進行可能）とし、副次評価項目として治療関連有害事象（Grade3以上）を評価しました。
主な成果は以下のとおりです：

• 登録患者さん全員（9名）が第1コースを完了し、6名（67%）が計画通り2コースを完遂しました。事前に設定した安全性基準を達成し、次の試験への進行基準を満たしました。
• Grade3以上の有害事象は一部に認められたものの、致死的な合併症は認められず、ブリナツモマブの投与は全体として良好な忍容性を示しました。
• 治療期間中および観察期間内（中央値341日）において、再発・死亡は1例も発生しませんでした。
• 治療開始前に末梢血中に検出されていたCD19陽性B細胞は、治療後には全例で消失し、中央検査機関による骨髄評価でも、2コース終了時に評価可能であった8例すべてが微小残存病変⁴陰性を確認できました。

これらの結果は、移植後の早期にブリナツモマブを導入する方法が、安全かつ再発予防の有力な手段となり得ることを示唆しています。

［4］微小残存病変とは、患者さんの体内にまだ残っているであろうと想定されるがん病変のこと。